1 listopada leki znikają z listy refundacyjnej. Pacjenci muszą o tym wiedzieć, to ważne substancje

Innowacyjne terapie kosztują krocie

System refundacji leków w Polsce to skomplikowany mechanizm, który próbuje pogodzić dwie sprzeczne siły: rosnące koszty innowacyjnych terapii z ograniczonym budżetem Narodowego Funduszu Zdrowia, pochodzącym ze składek ubezpieczonych. Ostateczne decyzje o tym, za co zapłaci NFZ, podejmuje Minister Zdrowia. Robi to w formie publicznego obwieszczenia, publikowanego zazwyczaj co dwa lub trzy miesiące. To właśnie ta lista jest dla pacjentów i aptekarzy wyrocznią.

Jednak proces, który prowadzi do jej powstania, jest długi i wieloetapowy. Zanim jakikolwiek lek trafi na listę, musi przejść przez sito Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). To kluczowa instytucja, która działa w oparciu o metodologię HTA (Health Technology Assessment). Agencja analizuje twarde dowody naukowe: czy lek jest skuteczny klinicznie w porównaniu do już dostępnych metod (tzw. skuteczność kliniczna) oraz czy jego cena jest uzasadniona w stosunku do osiąganych korzyści zdrowotnych (tzw. zasadność ekonomiczna). AOTMiT wydaje rekomendację, która jest podstawą do dalszych działań ministra.

Gdy AOTMiT da zielone światło, Ministerstwo Zdrowia siada do stołu negocjacyjnego z producentem, czyli koncernem farmaceutycznym. To twarda gra o pieniądze. Resort próbuje wynegocjować jak najniższą cenę, a firma, jak najwyższą. Efektem tych negocjacji jest ustalenie "limitu finansowania" dla danej substancji. To maksymalna kwota, jaką NFZ dopłaci do leku. Jeśli pacjent w aptece wybierze lek (np. odpowiednik generyczny), którego cena detaliczna mieści się w tym limicie, zapłaci jedynie ustawową stawkę. System przewiduje kilka poziomów odpłatności.

Pacjent może otrzymać lek bezpłatnie (dotyczy to np. seniorów 65+ i dzieci w ramach specjalnych programów), zapłacić ryczałt (obecnie 3,20 zł), 30 proc. limitu finansowania lub 50 proc. limitu. Jeśli jednak cena leku w aptece jest wyższa niż ustalony przez NFZ limit, na przykład pacjent wybierze droższy, oryginalny preparat, musi pokryć różnicę z własnej kieszeni. Cały system jest więc ciągłym równoważeniem interesów pacjentów, budżetu państwa i potężnych firm farmaceutycznych, dla których Polska jest jednym z wielu rynków zbytu.

Te leki znajdują się na specjalnej liście

Standardowa lista refundacyjna, choć szeroka, nie obejmuje wszystkiego. Co w sytuacji, gdy pacjent cierpi na rzadką chorobę lub nowotwór, na który standardowe leczenie nie działa, a istnieje na świecie innowacyjna, ale ekstremalnie droga terapia? Właśnie dla takich przypadków stworzono mechanizm Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL).

To specjalna ścieżka finansowania, działająca poza główną listą. Jest ona przeznaczona dla pacjentów w stanie ciężkiego zagrożenia życia lub zdrowia, u których wyczerpano już wszystkie dostępne opcje terapeutyczne finansowane przez NFZ. Decyzja o przyznaniu takiego leczenia nie jest automatyczna. Lekarz prowadzący wraz ze szpitalem musi złożyć specjalny, indywidualny wniosek do NFZ, udowadniając zasadność terapii. Jeśli Fundusz wyrazi zgodę, pokrywa 100 proc. kosztów leku.

To właśnie w ramach RDTL finansuje się najdroższe i najbardziej przełomowe terapie, jakie zna współczesna medycyna. W onkologii mówimy o nowoczesnych terapiach celowanych molekularnie lub immunoterapii, których miesięczny koszt często przekracza 20, 30, a nierzadko sięga 50 tysięcy złotych na jednego pacjenta. Idealnymi przykładami są tu leki Enhertu (trastuzumab derukstekan), stosowany w leczeniu pacjentów z zaawansowanym rakiem piersi HER2-dodatnim, czy Trodelvy (sacituzumab govitecan), przeznaczony dla pacjentek z agresywnym, potrójnie ujemnym rakiem piersi.

Ceny w chorobach rzadkich i ultra-rzadkich bywają jeszcze bardziej astronomiczne. Sztandarowym przykładem jest Zolgensma (onasemnogen abeparwowek), czyli terapia genowa stosowana u małych dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Jednorazowe podanie leku, które ma zatrzymać postęp choroby, wyceniane jest na globalnych rynkach na kwotę 9-10 milionów złotych, co czyniło go swego czasu najdroższym lekiem świata. Inny przykład to Voxzogo (wosorytyd), lek stosowany u dzieci z achondroplazją (specyficzną formą niskorosłości), którego roczny koszt leczenia to setki tysięcy euro. Mechanizm RDTL, choć ratuje życie, jest jednak dla pacjentów i lekarzy obarczony ogromną niepewnością biurokratyczną i czasową. Właśnie wyszło na jaw, które leki wypadną z listy refundacyjnej, to dotyczy wielu pacjentów.

Zobacz: Nowa opcja w Ryanair. Rezerwując bilet, zapłacisz tylko połowę ceny. Jest w tym ukryty haczyk

Leki znikają z listy refundacyjnej

Najnowsze obwieszczenie Ministra Zdrowia, które zacznie obowiązywać od 1 listopada, przynosi informację, która na pierwszy rzut oka mrozi krew w żyłach. Z listy leków finansowanych w trybie ratunkowym (RDTL) znikają właśnie te cztery, kluczowe i ekstremalnie drogie terapie: Enhertu, Trodelvy, Zolgensma oraz Voxzogo.

Resort zdrowia przekazał, że osoby, które rozpoczęły terapię preparatem nieobjętym finansowaniem w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) jeszcze przed wejściem w życie aktualnego wykazu refundacyjnego, nie zostaną pozbawione możliwości dalszego leczenia. Warunkiem jest jednak udokumentowanie, że dotychczasowa terapia przynosi oczekiwane rezultaty kliniczne, czyli że jej skuteczność została potwierdzona w praktyce medycznej. W takim przypadku pacjenci będą mogli kontynuować leczenie na dotychczasowych zasadach, mimo że stosowany lek nie znajduje się obecnie na liście refundowanych w trybie RDTL.

Informacja o kontynuacji leczenia powinna zostać przekazana przez świadczeniodawcę do właściwego lokalnego oddziału Narodowego Funduszu Zdrowia - zaznacza resort.

Lista obejmuje następujące leki dostępne poniżej:

• Adynovi (Rurioctocogum alfa pegolum) - zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B;
• Afinitor (Everolimus) - leczenie chorych na zaawansowanego raka piersi z wykorzystaniem everolimusu;
• Aimovig (Erenumab) - migrena przewlekła;
• Berinert 2000 (Inhibitor C1-esterazy) - dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE);
• Ebglyss (Lebrikizumab) - atopowe zapalenie skóry;
• Enbrel (Etanerceptum) - leczenie aktywnej postaci reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów;
• Fotivda (Tivozanib hydrochloride monohydrate) - leczenie raka nerki;
• Ilaris (Canakinumab) - leczenie wrodzonych zespołów autozapalnych;
• Imjudo (Tremelimumabum) - rak wątrobowokomórkowy;
• Kyprolis (Carfilzomibum) - szpiczak plazmocytowy;
• Lojuxta (Lomitapidum) - hipercholesterolemia rodzinna;
• Mekinist (Trametinib) - niedrobnokomórkowy rak płuca;
• Myalepta (Metreleptinum) - lipodystrofia;
• Ocaliva (Acidum obeticholicum) - pierwotne żółciowe zapalenie dróg żółciowych;
• Ozurdex (Dexamethasonum) - niedrożność żył siatkówki;
• Raxone (Idebenone) - leczenie dziedzicznej neuropatii wzrokowej Lebera (LHON);
• Sialanar (Glycopyronium bromidum) - mózgowe porażenie dziecięce;
• Signifor (Pasireotidum) - Choroba Cushinga;
• Tecentriq (Atezolizumab) - rak piersi;
• Tysabri (Natalizumab) - stwardnienie rozsiane;
• Vyndaqel (Tafamidisum) - kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej;
• Zolgensma (Onasemnogene abeparvovecum) - rdzeniowy zanik mięśni (SMA).